In occasione del bando internazionale 2018, il progetto sulla terapia genica di PKAN presentato da Lauriel Earley era riuscito a ottenere l’OK da parte di commissione tecnica e laica, garantendosi il finanziamento completo. Ma tra gli otto progetti presentati nella stessa categoria, un altro aveva...
Terapia genica per curare la neurodegenerazione da accumulo di ferro associata a mutazione del gene pantotenato chinasi 2 (PANK2). Di questo tratta il progetto presentato da Lauriel Early (University of North Carolina – Chapel Hill) e finanziato da Aisnaf a seguito del primo bando internazionale...
Pubblicato a marzo di quest’anno sulla rivista Molecular Genetics and Metabolism, grazie ad uno sforzo collettivo di scienziati medici e pazienti coordinato da Susan Hayflick, il lavoro intitolato Consensus clinical management guideline for pantothenate kinase-associated neurodegeneration (PKAN), illustra le migliori pratiche – ad oggi -...
Il team di ricercatori guidati da Susan Hayflick ha recentemente rilasciato la notizia di una nuova molecola che potrebbe essere efficace per il trattamento della Pkan. Le voci di una possibile nuova terapia sulla quale la dott.ssa Susan Hayflick stava lavorando, circolavano ormai da tempo...
I risultati del primo trattamento open-label con fosmetpantotenato (la molecola messa a punto dall’azienda Retrophin e precedenetemente nota come RE-024), sono incoraggianti. Ad aprile di quest’anno è stato pubblicato il primo lavoro che illustra il trattamento del primo paziente PKAN con fosmetpantotenato orale (RE-024), la...
IL 22 settembre 2017 si terrà a Modena presso la Sala Leonelli della Camera di Commercio di Modena (Via Ganaceto 134), il III° Corso Di Aggiornamento Non Solo Parkinson, dal titolo “I Disturbi Del Movimento Nelle Malattie Di Accumulo”. L’evento è organizzato dal dott. Franco...
Si è svolto ad aprile scorso un importante convegno scientifico sulle NBIA. Organizzato da prof. Susan Hayflick, Oregon Health & Science University, l’evento è stato l’occasione per fare il punto sui risultati della ricerca raggiunti finora e sulle opportunità che si profilano all’orizzonte e ha...
L’azienda biotecnologica Retrophin ha avviato il reclutamento dei pazienti affetti da Pkan, la neurodegenerazione legata alla pantotenato chinasi. Pazienti selezionati prenderanno parte alla sperimentazione clinica del fosmetpantotenato, molecola recentemente sviluppata per la cura di questa forma di neurodegenerazione da accumulo di ferro, nota anche con...