Finanziato un progetto di ricerca tutto italiano su PLAN

La Call Spring Grant Cycle 2024 della NBIA Disorders Association americana premia con un finanziamento di $100.000 un importante progetto italiano della durata di due anni

È ufficialmente partito lo scorso ottobre un importante progetto di ricerca sulla Neurodegenerazione associata a PLA2G6 (PLAN) finanziato dall’associazione di pazienti statunitense NBIA Disorders Association (NBIA DA), con il supporto di INAD Warriors, organizzazione americana che opera per aumentare la consapevolezza e sostenere la ricerca verso una cura per la distrofia neuroassonale infantile (INAD), malattia correlata, come PLAN, a mutazioni del gene PLA2G6.

Dopo una rigorosa revisione da parte del Comitato Scientifico e Medico di NBIA DA, il Dr. Ivano Di Meo, ricercatore della Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano, è stato selezionato tra una rosa di ricercatori provenienti da tutto il mondo per ricevere un finanziamento a supporto del suo progetto, intitolato “Investigare i biomarcatori circolanti per chiarire la fisiopatologia e l’orientamento terapeutico di PLAN”.

Ad oggi, per nessuna delle forme di NBIA è disponibile un trattamento mirato e risolutivo. Ciononostante, sono molteplici gli sforzi a livello mondiale per far approdare alla sperimentazione clinica approcci terapeutici innovativi su pazienti affetti da PLAN. Le sfide per il trattamento di questa malattia includono la comprensione ancora limitata dei meccanismi alla base della malattia, la variabilità della sintomatologia, e soprattutto le difficoltà nella conduzione di studi clinici dovute principalmente alla mancanza di marcatori prognostici che possano indicare in maniera univoca l’efficacia o meno del trattamento in sperimentazione.

Il progetto, coordinato dal Dr. Ivano Di Meo con il supporto della Dr.ssa Giovanna Zorzi e della Dr.ssa Valeria Tiranti, si propone proprio di identificare biomarcatori circolanti, ovvero indicatori biologici presenti nel sangue e nel liquido cerebrospinale di pazienti affetti da PLAN che possano essere utilizzati per seguire la progressione della malattia e valutare l’efficacia di approcci terapeutici in future sperimentazioni cliniche.

Il finanziamento consentirà al team di ricerca di raccogliere e analizzare dati preliminari su un gruppo di pazienti affetti da PLAN, e la ricerca potrebbe potenzialmente essere poi estesa anche ad altre forme di NBIA.

Attualmente il gruppo di ricerca è al lavoro nella fase di arruolamento dei pazienti interessati e disponibili a partecipare allo studio.