Clinical trial per PKAN

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Clinical trial per PKAN

CoA Therapeutics annuncia un ritardo nella sperimentazione clinica di fase II/III

CoA Therapeutics, azienda biotecnologica affiliata a BridgeBio e dedicata allo sviluppo di terapie per i disturbi legati al coenzima A (CoA), ha annunciato la necessità di studi più dettagliati per la validazione del suo composto BBP-671 per il trattamento della Neurodegenerazione associata alla Pantotenato Chinasi (PKAN), e il conseguente slittamento dell’avvio del relativo studio clinico di fase II/III precedentemente programmato per il 2024.

BBP-671 è una terapia orale concepita per aumentare i livelli di coenzima A modulando le pantotenato chinasi, enzimi chiave nella biosintesi del CoA, in fase di sperimentazione come potenziale terapia per le malattie in cui il metabolismo del CoA è insufficiente, tra cui proprio PKAN.

Nel 2021 CoA Therapeutics ha condotto uno studio clinico di fase I su 77 volontari sani, per acquisire dati su sicurezza e tollerabilità del composto BBP-671, i cui risultati sono disponibili qui.
Sulla base dei dati ottenuti da questo studio, nel giugno 2022 CoA Therapeutics ha avviato una sperimentazione clinica su pazienti affetti da due patologie rare (Acidemia Propionica e Acidemia Metilmalonica), caratterizzate come PKAN da difetti nel metabolismo del coenzima A. Il fatto che per queste due malattie siano disponibili biomarcatori misurabili permetterebbe di verificare non solo la sicurezza e la tollerabilità del composto BBP-671 sui pazienti, ma anche la sua efficacia sulla malattia, valutando se e come si modificano nel tempo i valori dei biomarcatori.
Lo studio clinico su queste due patologie avrebbe dovuto fornire informazioni preziose per progettare il clinical trial di fase II/III per PKAN, in particolare sul dosaggio del BBP-671 e sulla sua sicurezza a lungo termine. Purtroppo, nonostante i numerosi tentativi di reclutamento, lo studio non ha raggiunto il numero sufficiente di partecipanti e CoA Therapeutics si è vista costretta a chiuderlo anticipatamente.
Nonostante questa battuta d’arresto, CoA Therapeutics si è detta ottimista sul futuro dello studio clinico per PKAN. L’azienda sta già lavorando alla rivalutazione del design del trial, e nel frattempo procederà con esperimenti più approfonditi, testando il composto BBP-671 in cellule, tessuti e modelli animali al fine di ottenere le informazioni su sicurezza, tollerabilità e dosaggio. La data di avvio dello studio clinico, che ad oggi non è possibile ipotizzare, dipende anche dai risultati che verranno generati da queste sperimentazioni.

CoA Therapeutics comprende l’urgenza che la comunità PKAN richiede e, attraverso le associazioni dei pazienti, aggiornerà periodicamente le famiglie sui progressi e sui risultati ottenuti. AISNAF è a disposizione per raccogliere tutte le domande e richieste di chiarimenti da parte della comunità e riportarle a CoA Therapeutics, scrivendo a segreteriascientifica@aisnaf.org.

L’annuncio ufficiale di CoA Therapeutics può essere letto qui