Finanziato un secondo progetto PKAN a seguito del bando 2018
In occasione del bando internazionale 2018, il progetto sulla terapia genica di PKAN presentato da Lauriel Earley era riuscito a ottenere l’OK da parte di commissione tecnica e laica, garantendosi il finanziamento completo. Ma tra gli otto progetti presentati nella stessa categoria, un altro aveva colpito positivamente le commissioni.
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Finanziato un secondo progetto PKAN a seguito del bando 2018

dott. Dario Finazzi

Finanziato un secondo progetto PKAN a seguito del bando 2018

Dario Finazzi e le sue ricerche sui pesci zebra saranno supportati da AISNAF e dalle associazioni internazionali HoBa e NBIADA.

In occasione del bando internazionale 2018, il progetto sulla terapia genica di PKAN presentato da Lauriel Earley era riuscito a ottenere l’OK da parte di commissione tecnica e laica, garantendosi il finanziamento completo. Ma tra gli otto progetti presentati nella stessa categoria, un altro aveva colpito positivamente le commissioni. Si è così deciso di stanziare altri 22.000 euro per poterlo supportare. Si tratta del progetto di ricerca presentato da Dario Finazzi, dell’Università di Brescia, e la somma elargita consentirà a un ricercatore post-laurea di lavorare nel suo gruppo di ricerca a partire dal prossimo giugno.

L’originalità del progetto consiste nell’uso di un modello animale piccolo, ma particolarmente vantaggioso, il cosiddetto pesce zebra o Danio rerio. È un pesce d’acqua dolce i cui embrioni si sviluppano esternamente alla madre e sono trasparenti, fatto che ne facilita osservazione e manipolazione.

Ma in cosa consiste il progetto? Finazzi e collaboratori avevano precedentemente generato pesci zebra in cui il corrispettivo del gene PANK2, mutato nella PKAN, non è espresso e ne avevano descritto chiare alterazioni dei sistemi nervoso e vascolare, con comparsa di edemi ed emorragie. Ora i ricercatori si propongono di completarne l’analisi, concentrandosi sulla valutazione del coenzima A (CoA), dei mitocondri e dell’attività motoria, tutti elementi alterati nella PKAN. Un altro punto importante del progetto consiste nello studio delle basi molecolari dei difetti del sistema circolatorio, investigando lo sviluppo dei vasi sanguigni e delle cellule che li compongono.

I dati ottenuti saranno di grande importanza per determinare nuovi bersagli molecolari per contrastare lo sviluppo e la progressione di PKAN.

Un aspetto fondamentale sarà inoltre la messa a punto di un sistema rapido e affidabile per valutare in modo sistematico la capacità di piccole molecole di correggere il deficit di PANK2. «Questi dati preliminari saranno essenziali per assicurarci ulteriori fondi con cui finanziare uno screening di potenziali composti terapeutici su larga scala» afferma Finazzi, che aggiunge: «Credo che questo sia un momento emozionante per la comunità scientifica coinvolta nello studio di PKAN, per i pazienti e per le loro famiglie, perché abbiamo stabilito una base solida per una potenziale cura e gli obiettivi sono più vicini che mai».