Il Pantotenato di Calcio nella Distrofia Neuroassonale Infantile

Studio all’IRCCS “C. Besta” di Milano

La Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta ha approvato uno studio clinico terapeutico, promosso dai medici della Divisione di Neuropsichiatria Infantile e di Neurogenetica (Dr.ssa Zorzi, Dr.ssa Ardissone e Dr.ssa Tiranti) che si propone di verificare l’efficacia e la tollerabilità della terapia con calcio pantotenato nei pazienti con distrofia neuroassonale da mutazione del gene PLA2G6.

Si tratta di uno studio pilota in aperto della durata di 6 mesi.

La tollerabilità, sicurezza e possibile efficacia della terapia verrà monitorata attraverso un’osservazione clinica (valutazione neurologica standardizzata e videoregistrata, scale cliniche e di qualità della vita) e con esami di laboratorio.

Lo studio è sostenuto anche dalla Associazione AISNAF.