Finanziato un progetto di ricerca su BPAN

69.775$ per finanziare il progetto di ricerca del dott. Bertrand Mollereau, destinato allo studio di nuove potenziali terapie per BPAN (Neurodegenerazione da accumulo di ferro associata alla proteina beta-propeller), grazie alla raccolta fondi della Million Dollar Bike Ride 2022 e al sostegno delle famiglie BPAN (https://www.milliondollarbikeride.org/).

La Million Dollar Bike Ride, di cui l’11 giugno 2022 si è tenuta la nona edizione, è una corsa in bicicletta a scopo benefico organizzata annualmente dall’organizzazione no profit Orphan Disease Center dell’Università della Pennsylvania (Stati Uniti), con lo scopo di raccogliere fondi per accelerare lo sviluppo di nuove soluzioni terapeutiche per malattie rare e trascurate. L’Orphan Disease Center garantisce che tutti i fondi raccolti siano effettivamente destinati al finanziamento di progetti di ricerca.

L’edizione del 2022 ha permesso di raccogliere più di 2 milioni 600 mila dollari, che sono stati messi a disposizione per finanziare un bando competitivo a sostegno della ricerca per 30 malattie rare. In totale, sono stati finanziati 37 progetti di ricerca di un anno, presentati da ricercatori provenienti da 30 prestigiosi Istituti di Ricerca in tutto il mondo.

Tra questi, il Prof. Bertrand Mollereau dell’École Normale Supérieure de Lyon (ENS-Lyon) in Francia ha ricevuto un finanziamento di 69.775$ per lo sviluppo del progetto dal titolo “Studio di attivatori dell’autofagia per lo sviluppo di terapie innovative in modelli cellulari e animali di BPAN”. Il progetto ha avuto inizio a febbraio 2023 e si concluderà a gennaio 2024.

Grazie a questi fondi, Bertrand Mollereau e i suoi colleghi dell’ENS-Lyon potranno studiare più in dettaglio l’autofagia, il meccanismo attraverso cui i componenti delle nostre cellule che non servono vengono degradati e riciclati, e le sue correlazioni con BPAN.

Partner del Prof. Mollereau in questo importante progetto è il Dott. Apostolos Papandreu dello University College di Londra (UCL).

Difetti nei processi legati all’autofagia sono stati osservati in numerosi modelli cellulari e animali di BPAN, e alcuni ricercatori ritengono che questi possano essere correlati con la neurodegenerazione riscontrata nei pazienti BPAN. Per questo motivo, appare sempre più prioritaria nella ricerca su BPAN l’identificazione di nuove terapie focalizzate al ripristino dei meccanismi fisiologici dell’autofagia.

Il progetto si base sui risultati ottenuti in studi precedenti dai gruppi di ricerca dell’ENS-Lyon e di UCL, che hanno individuato alcuni composti molecolari in grado di ripristinare l’autofagia in cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) di pazienti BPAN.