Il team di ricercatori guidati da Susan Hayflick ha recentemente rilasciato la notizia di una nuova molecola che potrebbe essere efficace per il trattamento della Pkan.

Le voci di una possibile nuova terapia sulla quale la dott.ssa Susan Hayflick stava lavorando, circolavano ormai da tempo nell’ambiente delle NBIA. Ma il team di scienziati è rimasto a lungo in silenzio per evitare di fomentare speranze senza che vi fossero prove sufficienti per ritenere di avere davvero qualcosa di importate per le mani.

Quel momento è finalmente arrivato! Lo scorso 15 giugno, sul sito NBIACure è apparsa la notizia di una nuova molecolare che il gruppo sta sviluppando in collaborazione con colleghi in Europa. Si chiama “CoA-Z” (pronuncia “co-A-zee”) e gli scienziati ritengono che possa essere una grande promessa per la PKAN.

Esperimenti in laboratorio hanno dimostrato, infatti, che quando il CoA-Z viene somministrato al modello murino di PKAN, tutti i segni della malattia nel cervello vengono annullati. Analogamente, la molecola utilizzata in cellule umane, riporta alcuni marcatori a valori normali.

Ad oggi, i ricercatori stanno lavorando per testare la terapia nell’uomo attraverso studi clinici controllati e a tal fine stanno interagendo con l’FDA, l’agenzia americana che riesamina e approva i farmaci negli USA. L’FDA ha già espresso parere positivo sul piano scientifico e potrebbe approvare a breve la sperimentazione clinica.

Ad oggi, il principale fattore limitante verso lo studio clinico è rappresentano dalla difficoltà di produrre grandi quantità di CoA-Z e dalla necessità di ottenere un livello di purezza accettabile per la somministrazione negli esseri umani.

Il gruppo sta attualmente cercando di risolvere questi aspetti. L’obiettivo è avviare una sperimentazione clinica appena ci sarà disponibilità sufficiente di CoA-Z.

Infine, è incoraggiante il disegno della futura sperimentazione che prevede ai pazienti di partecipare “da casa” completando valutazioni on-line e inviando prelievi di sangue eseguiti dal medico curante, senza la necessità di dover viaggiare per le valutazioni cliniche.