Nuovo finanziamento Telethon

Per la neurodegenerazione con accumulo di ferro

Fondazione Telethon annuncia il finanziamento di un progetto sulla neurodegenerazione con accumulo di ferro (NBIA) che, ancora una volta, si fonda sui risultati di un lavoro realizzato tra il 2014 e il 2017 grazie al supporto di AISNAF*.

Sono da poco stati resi pubblici i risultati dell’ultimo bando Telethon per la ricerca extramurale: tra i 45 progetti selezionati troviamo, con un finanziamento di quasi 240 mila euro, quello della Professoressa Sonia Levi dal titolo “Uso di modelli cellulari e animali per testare nuovi approcci terapeutici per la neurodegenerazione con accumulo di ferro”. Il progetto, che è la continuazione di un finanziamento Telethon appena concluso, prevede l’utilizzo, tra le altre, delle linee cellulari che la Professoressa Levi ha generato grazie al contributo di AISNAF*. L’obiettivo è valutare l’efficacia di nuove strategie terapeutiche per le malattie PKAN e CoPAN, e in generale per le NBIA. Ci si aspetta che i risultati del nuovo studio possano anche aiutare a fare luce sui meccanismi molecolari che stanno alla base dei processi generali di neurodegenerazione. La validazione nei modelli animali dei risultati ottenuti nelle cellule potrà costituire il punto di partenza per nuove sperimentazioni cliniche.

Le cellule su cui si fonda il progetto sono cellule staminali derivate da fibroblasti di pazienti affetti da NBIA. Sono uno dei pochissimi e per questo preziosissimi modelli di malattia disponibili per queste patologie. Durante gli esperimenti, sotto lo stimolo di specifici segnali molecolari, diventano cellule nervose: in questo modo i ricercatori hanno a disposizione neuroni “malati” da utilizzare per studiare le cause e le possibili terapie della neurodegenerazione da accumulo di ferro.