Associazione Italiana Sindromi Neurodegenerative da Accumulo di Ferro | Parte lo studio clinico Retrophin sulla Pkan
Si è svolto ad aprile scorso un importante convegno scientifico sulle NBIA. Organizzato da Susan Hayflick, l’evento è stato l’occasione per fare il punto sui risultati della ricerca raggiunti finora e sulle opportunità che si profilano all’orizzonte e ha riunito scienziati, medici e rappresentanti dei pazienti provenienti dai cinque continenti.
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Parte lo studio clinico Retrophin sulla Pkan

studio clinico Retrophin sulla Pkan

Parte lo studio clinico Retrophin sulla Pkan

Maggio 2017 – L’azienda biotecnologica Retrophin ha avviato il reclutamento dei pazienti affetti da Pkan, la neurodegenerazione legata alla pantotenato chinasi. Pazienti selezionati prenderanno parte alla sperimentazione clinica del fosmetpantotenato, molecola recentemente sviluppata per la cura di questa forma di neurodegenerazione da accumulo di ferro, nota anche con la sigla RE-024.

La sperimentazione era stata annunciata già alla fine del 2016 ma un problema di produzione ne ha causato il rinvio fino ad ora.

La sperimentazione clinica è stata chiamata FORT e diverse informazioni sono disponibili in inglese a questo link  sul sito dell’azienda. Per lo studio, Retrophin prevede di reclutare 82 persone con PKAN in Nord America (USA e Canada) e in Europa. I pazienti ammissibili devono avere età compresa tra i 6 ei 65 anni, essere in grado di respirare senza ventilatore, non devono assumere deferiprone da almeno 30 giorni e non possono avere avuto l’impianto di un dispositivo di stimolazione cerebrale profonda negli ultimi sei mesi.

Lo studio è randomizzato in doppio cieco, il che vuol dire che i pazienti saranno divisi in due gruppi: ad uno verrà somministrata la molecola in studio e all’altro un placebo. Il paziente, i genitori e il medico non sapranno a quale gruppo ogni paziente sarà stato assegnato e la possibilità di ricadere nell’uno o nell’altro gruppo sarà del tutto casuale.

Lo studio sarà effettuato per un periodo di 120 settimane durante le quali sono previste 20 visite di controllo.

Sul sito clinicaltrials.gov sono presenti informazioni dettagliate.

Per saperne di più potete scrivere a info@aisnaf.org

Dichiarazione di non responsabilità

Questo post ha solo scopo informativo. Nel divulgare informazioni in merito a sperimentazioni cliniche, Aisnaf non intende avvallare o sponsorizzare le sperimentazioni stesse o le aziende che ne sono promotrici e declina ogni responsabilità in relazione alle fonti citate.

In tutti i casi, nel pubblicare informazioni relative a studi clinici, Aisnaf non vuole consigliare a pazienti e famiglie di prendervi parte. La decisione di partecipare a uno studio clinico deve essere presa in accordo con i propri medici curanti.