Maggio 2017 – L’azienda biotecnologica Retrophin ha avviato il reclutamento dei pazienti affetti da Pkan, la neurodegenerazione legata alla pantotenato chinasi. Pazienti selezionati prenderanno parte alla sperimentazione clinica del fosmetpantotenato, molecola recentemente sviluppata per la cura di questa forma di neurodegenerazione da accumulo di ferro, nota anche con la sigla RE-024.

La sperimentazione era stata annunciata già alla fine del 2016 ma un problema di produzione ne ha causato il rinvio fino ad ora.

La sperimentazione clinica è stata chiamata FORT e diverse informazioni sono disponibili in inglese a questo link  sul sito dell’azienda. Per lo studio, Retrophin prevede di reclutare 82 persone con PKAN in Nord America (USA e Canada) e in Europa. I pazienti ammissibili devono avere età compresa tra i 6 ei 65 anni, essere in grado di respirare senza ventilatore, non devono assumere deferiprone da almeno 30 giorni e non possono avere avuto l’impianto di un dispositivo di stimolazione cerebrale profonda negli ultimi sei mesi.

Lo studio è randomizzato in doppio cieco, il che vuol dire che i pazienti saranno divisi in due gruppi: ad uno verrà somministrata la molecola in studio e all’altro un placebo. Il paziente, i genitori e il medico non sapranno a quale gruppo ogni paziente sarà stato assegnato e la possibilità di ricadere nell’uno o nell’altro gruppo sarà del tutto casuale.

Lo studio sarà effettuato per un periodo di 120 settimane durante le quali sono previste 20 visite di controllo.

Sul sito clinicaltrials.gov sono presenti informazioni dettagliate.

Per saperne di più potete scrivere a info@aisnaf.org