Progetti Sostenuti Aisnaf
Fin dalla sua nascita, Aisnaf ha portato avanti una costante azione di sensibilizzazione e di raccolta fondi per sostenere la ricerca scientifica sui meccanismi delle NBIA e sui potenziali approcci terapeutici. Prima della costituzione della associazione, a causa della carenza di risorse e della mancanza di un gruppo d’interesse forte che fungesse da catalizzatore di attenzione, non c’era in Italia nessun gruppo di ricerca specificamente dedicato allo studio di queste patologie. È stato necessario costruire collaborazioni con la comunità scientifica e con le altre associazioni internazionali per poter arrivare a coinvolgere i ricercatori sulle NBIA e a stimolare idee di ricerca.
Grazie a questa attività di networking e al sostegno dei donatori, dal 2009 ad oggi Aisnaf ha sistematicamente e costantemente sostenuto diverse linee di ricerca, devolvendo 300.000 euro a favore di 10 diversi progetti di ricerca. Tra questi progetti, i tre più recenti, che complessivamente hanno ricevuto circa la metà del finanziamento complessivo finora erogato, sono:
Prof.ssa Sonia Levi
(Università Vita-Salute San Raffaele, Milano)
1) Generazione di cellule staminali pluripotenti indotte da fibroblasti di pazienti affetti da NBIA
Responsabile Prof.ssa Sonia Levi (Università Vita-Salute San Raffaele, Milano)
Il progetto, svolto nel triennio giugno 2014 – maggio 2017 con un finanziamento complessivo di 90.000 €, ha permesso la realizzazione di modelli cellulari di NBIA a partire da cellule della pelle dei pazienti che servono per studiare la patogenesi della malattia e testare molecole a potenziale azione terapeutica.
2) Approcci terapeutici in modelli sperimentali di NBIA
Responsabile Dott.ssa Valeria Tiranti (Istituto Neurologico Besta, Milano)
Il progetto svolto nell’anno 2016-2017 con un sostegno da parte di Aisnaf pari a 33.000 €, ha riguardato la sperimentazione su modelli di Pkan, di due molecole a potenziale azione terapeutica: il Coenzima A e l’acetil-4-fosfopantetina. I risultati conseguiti indicano che entrambe le molecole potrebbero essere efficaci nel trattamento della malattia.
Dott.ssa Valeria Tiranti
(Istituto Neurologico Besta, Milano)
Gruppo di lavoro Tircon
Monaco, Ottobre 2015
3) Registro Internazionale delle NBIA
Realizzato con il progetto europeo Tircon
Al termine del periodo di finanziamento, il Registro è passato sotto la tutela dell’Alleanza Internazionale NBIA che ha creato un fondo congiunto finalizzato a sostenerlo nel tempo. Nel 2017, Aisnaf ha devoluto per questo progetto 10.000 €.
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