Associazione Italiana Sindromi Neurodegenerative da Accumulo di Ferro | Pubblicato un primo “case report” relativo al nuovo trattamento di Retrophin
I risultati del primo trattamento open-label con fosmetpantotenato (la molecola messa a punto dall’azienda Retrophin e precedenetemente nota come RE-024), sono incoraggianti. Ad aprile di quest’anno è stato pubblicato il primo lavoro che illustra il trattamento del primo paziente PKAN con fosmetpantotenato orale (RE-024), la terapia sostitutiva sviluppata dall’azienda Retrophin per bypassare il difetto enzimatico responsabile della neurodegenerazione da accumulo cerebrale di ferro legata al gene Pank2. Lo studio è durato 12 mesi e ha coinvolto solo paziente con forma tardiva della malattia ad andamento lentamente progressivo. Il paziente ha mostrato un miglioramento in tutti i parametri clinici utilizzati nello studio e ha ben tollerato la terapia.
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Pubblicato un primo “case report” relativo al nuovo trattamento di Retrophin

Nuovo trattamento di Retrophin

Pubblicato un primo “case report” relativo al nuovo trattamento di Retrophin

I risultati del primo trattamento open-label con fosmetpantotenato (la molecola messa a punto dall’azienda Retrophin e precedenetemente nota come RE-024), sono incoraggianti.

Ad aprile di quest’anno è stato pubblicato il primo lavoro che illustra il trattamento del primo paziente PKAN con fosmetpantotenato orale (RE-024), la terapia sostitutiva sviluppata dall’azienda Retrophin per bypassare il difetto enzimatico responsabile della neurodegenerazione da accumulo cerebrale di ferro legata al gene Pank2. Lo studio è durato 12 mesi e ha coinvolto solo paziente con forma tardiva della malattia ad andamento lentamente progressivo.

Il paziente ha mostrato un miglioramento in tutti i parametri clinici utilizzati nello studio e ha ben tollerato la terapia.

Naturalmente, l’efficacia reale del trattamento potrà essere accertata solo con lo studio clinico randomizzato in doppio cieco che sta per partire.

Clicca qui per per leggere il lavoro: www.hindawi.com