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Il gruppo di ricerca delle dott.sse Susan Hayflick e Penelope Hogarth (Oregon Health & Science University OHSU, Portland, USA) è impegnato da qualche anno nello studio di una possibile terapia per la Neurodegenerazione Associata alla Pantotenato Chinasi (PKAN)...

CoA Therapeutics, azienda biotecnologica con sede a San Francisco affiliata a BridgeBio, ha recentemente comunicato di aver completato con successo lo studio di Fase I su volontari sani per un potenziale composto farmacologico, il BBP-671, per trattare la Neurodegenerazione associata alla Pantotenato Chinasi (PKAN)....

Sono 183 le risposte ricevute dai pazienti PKAN e dalle loro famiglie al sondaggio sviluppato da BridgeBio e CoA Therapeutics e divulgato con l’aiuto di Aisnaf e di altre Associazioni. Una partecipazione straordinaria nel campo delle malattie rare! Il sondaggio doveva raccogliere impressioni, necessità ed...

PKAN, BPAN, MPAN, ma anche Distrofia Neuroassonale. Su queste forme di NBIA si è concentrato l’impegno di Aisnaf nel 2021 e sono numerose le attività in corso di cui si attendono i risultati nel nuovo anno. Nonostante l’incertezza e le complicazioni legate alla pandemia Covid-19,...