Retrophin
Aisnaf è l’unica organizzazione non profit italiana dedicata esclusivamente alla lotta contro le neurodegenerazioni da accumulo di ferro. Sosteniamo le famiglie colpite e aiutiamo la ricerca di una cura.
Associazione Italiana Sindromi Neurodegenerative da Accumulo di Ferro, NBIA, AISNAF onlus,
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I risultati del primo trattamento open-label con fosmetpantotenato (la molecola messa a punto dall’azienda Retrophin e precedenetemente nota come RE-024), sono incoraggianti. Ad aprile di quest’anno è stato pubblicato il primo lavoro che illustra il trattamento del primo paziente PKAN con fosmetpantotenato orale (RE-024), la...

L’azienda biotecnologica Retrophin ha avviato il reclutamento dei pazienti affetti da Pkan, la neurodegenerazione legata alla pantotenato chinasi. Pazienti selezionati prenderanno parte alla sperimentazione clinica del fosmetpantotenato, molecola recentemente sviluppata per la cura di questa forma di neurodegenerazione da accumulo di ferro, nota anche con...