Trial Clinico CoA-Z per PKAN

Trial Clinico CoA-Z per PKAN

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Trial Clinico CoA-Z per PKAN

La storia dello Studio Clinico e i più recenti aggiornamenti dal Team di Ricerca

Lo studio CoA-Z per PKAN

Il gruppo di ricerca delle dott.sse Susan Hayflick e Penelope Hogarth (Oregon Health & Science University OHSU, Portland, USA) è impegnato da qualche anno nello studio di una possibile terapia per la Neurodegenerazione Associata alla Pantotenato Chinasi (PKAN).

Utilizzando un modello di topo PKAN, il team OHSU e i colleghi del gruppo della dott.ssa Ody Sibon (Unversity of Groningen, Paesi Bassi) hanno dimostrato che un precursore del Coenzima A, la 4’-fosfopanteteina (chiamato CoA-Z), è in grado di aggirare il difetto genetico del metabolismo della vitamina B5 nei pazienti PKAN, rallentando la progressione della malattia nel tempo. Questi primi, importanti, risultati erano stati presentati da Susan Hayflick anche alle famiglie italiane durante il Secondo Family Meeting Aisnaf nel 2019 (https://www.aisnaf.org/difetti-metabolici-di-coenzima-a/).

Partendo da questi dati incoraggianti, il gruppo di OSHU ha lanciato, alla fine del 2019, un trial clinico di fase II per valutare la sicurezza del composto CoA-Z. Il design dello studio clinico prevedeva una fase iniziale di 6 mesi durante la quale i partecipanti, divisi in differenti gruppi di trattamento, hanno assunto il composto CoA-Z a tre dosi differenti o un placebo. La composizione dei gruppi di trattamento era sconosciuta sia ai partecipanti che ai responsabili dello studio (trial in “doppio cieco”). A questa prima fase ne è seguita un’altra durante la quale tutti i pazienti hanno ricevuto la stessa dose di composto CoA-Z, per una durata complessiva dello studio pari a 2 anni.

L’arruolamento dei pazienti si è concluso alla fine del 2021, ed ha incluso nel trial 77 pazienti PKAN provenienti da Canada e Stati Uniti. Nel complesso, i ricercatori hanno raccolto più di 500 campioni di sangue dei pazienti, che devono essere analizzati per valutare possibili cambiamenti in alcuni parametri rilevanti (chiamati biomarcatori) dopo la somministrazione del composto CoA-Z.

Ad oggi, non sono stati riscontrati eventi avversi dovuti alla somministrazione di CoA-Z durante la sperimentazione. Il dato più incoraggiante dello studio è che i risultati ottenuti dall’analisi dei biomarcatori suggeriscono che il composto CoA-Z sia in grado di modificare un parametro biologico chiave per PKAN, secondo una modalità dose-dipendente (cioè, la somministrazione di CoA-Z in dose più elevata tende a generare una maggiore risposta del biomarcatore considerato). Ciò conferma che il meccanismo d’azione di CoA-Z si innesta proprio nell’elaborazione della vitamina B5, che risulta compromessa nei pazienti PKAN. I ricercatori non si sono però ancora espressi su quale sia la dose più efficace di CoA-Z e la finestra terapeutica di assunzione del trattamento.

Le ultime notizie

L’aggiornamento più recente sullo stato di avanzamento del trial risale allo scorso settembre. Inizialmente, i ricercatori avevano ipotizzato di condurre alcuni brevi studi di follow-up sul composto CoA-Z per integrare i dati ottenuti dalla sperimentazione clinica. Questo avrebbe però comportato un ingente onere per i partecipanti (che avrebbero dovuto, ad esempio, sottoporsi a numerosi prelievi di sangue in un lasso di tempo molto ristretto), non apportando probabilmente un reale beneficio al trial. Per questo, dopo un’attenta analisi dei risultati a disposizione, i ricercatori hanno ritenuto i dati in loro possesso abbastanza solidi per poterli presentare alla Food And Drug Administration (FDA, l’Ente governativo statunitense che si occupa della regolamentazione dei prodotti alimentari e farmaceutici).

Ora, sono perciò impegnati nell’allestimento di tutta la documentazione necessaria, un compito lungo e arduo!

Se l’FDA valuterà positivamente il dossier presentato, questo costituirà un passo avanti fondamentale per rendere disponibile il composto CoA-Z a tutta la comunità PKAN.

Continueremo a monitorare l’avanzamento del trial e a darvi aggiornamenti dei progressi, che speriamo siano rapidi e positivi!

Cliccando sul pulsante sono disponibili tutti i comunicati stampa relativi al trial clinico
(in lingua inglese) rilasciati nel tempo dal team OHSU.
Comunicati Stampa
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